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发布日期:2025-04-12 16:56    点击次数:119

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(原标题:好意思股异动 | 公布Rett详尽症基因调整检会数据后,Neurogene(NGNE.US)盘后暴跌35%)

智通财经APP获悉,Neurogene(NGNE.US)在周一盘后一度暴跌56%,约束发稿,该股大跌35%,报46.14好意思元。音书面上,该公司公布了针对儿科患者进行NGN-401(一种调整Rett详尽征的基因疗法)的中期1/2期数据。该公司正在对候选东谈主进行低剂量和高剂量的测试,其公布了四名儿科患者服用低剂量疫苗的疗效数据,并显露出积极的远景。关联词,据报谈,两名采选高剂量调整的患者中有别称出现了与调整有关的严重不良事件,这与已知的AAV基因调整风险一致。

低剂量队伍的前四名参与者在临床总体印象改善量表(CGI-I)上取得了2分,与基线比拟的变化标明有很大的改善。此外,这四名患者在Rett详尽征活动问卷中的得分也有所改善,较基线普及了28%-52%。

Neurogene还示意,他们还是开动了一项青少年/成东谈主队伍商榷,以不雅察NGN-401是否能调整更粗拙的东谈主群。该队伍瞻望将招募三名年级在16岁及以上的高剂量参与者。

该公司补充称未激动NGN-101 CLN5巴顿病基因调整财富,该方式也处于1/2期临床检会阶段。这是公司唯独的其他临床财富。

Taysha Gene Therapies(TSHA.US)正在建设一种与之竞争的Rett详尽征基因疗法TSHA-102开yun体育网,该公司股价在盘后交游中一度高涨了约35%,截止发稿,高涨了12.27%。